Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba rzadka o podłożu genetycznym. Przyczyną jej rozwoju jest mutacja w genie SMN1, która sprawia, że organizm nie wytwarza wystarczających ilości białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (tzw. białka SMN). W sytuacji niedoboru tego białka dochodzi do obumierania motoneuronów, a w konsekwencji do postępującego osłabienia wszystkich mięśni szkieletowych, w tym w szczególności mięśni odpowiadających za poruszanie się, oddychanie
i przełykanie.