Naukowcy z University College London dokonali przełomu w walce z zanikiem mięśni typu Duchenne'a. Na tą straszą chorobę próbowano znaleźć lek przez pół wieku. Teraz pojawiła się ogromna nadzieja, że eksperymentalna terapia pomoże chłopcom cierpiącym na śmiertelną chorobę, ale jest jedno ale... – pisze Rzeczpospolita.

Na razie nowy lek został przetestowany na zwierzętach oraz na niewielkiej grupce 19 chłopców w wieku 5-15 lat (ta okropna choroba dotyka głownie ich). Chłopcom przez 12 tygodni podawano lek o nazwie AVI-4658. Naukowcy mówią o nim molekularny skalpel – pozwala on wyciąć i wyciszyć wadliwą część genu kodującego dystrofinę.

Pozytywny wynik działania leku zarejestrowano jednak tylko u 3 osób. I to jest niestety ten haczyk, bo nowy lek działa tylko u 5% chorych. Dla pozostałych medykament musi zostać zmodyfikowany.

// Piotr Kościelniak, Genowa łata na mięśnie, Rzeczpospolita, 27 lipiec 2011, s.A16