Jak pisze PAP, peptyd wchodzący w skład jadu ptasznika chilijskiego różowego (Grammostola rosea) może pomóc osobom cierpiącym na dystrofię mięśniową. Tak przynajmniej uważają naukowcy z amerykańskiego Uniwersytetu Buffalo.

 

Dr Frederick Sachs kilka lat temu zidentyfikował w jadzie tego owada peptyd o nazwie GsMTx4. Badania na myszach wykazały, że blokuje on kanały wapniowe, a tym samym opóźnia postęp degeneracji tkanki mięśniowej.

 

Mimo, że wnioski naukowców były obiecujące, przez lata żadna z firm farmaceutycznych nie była zainteresowana finansowaniem dalszych badań. Obecnie zdecydował się na to makler giełdowy, którego wnuk cierpi na dystrofię mięśniową Duchenne'a [*].

 

Właśnie te pieniądze, nikt nie chce finansować badań nad zwalczaniem zaników mięśni. O ile dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a występuje raz na 100 tys. urodzeń, o tyle inne typy zaników mięśni są jeszcze rzadsze i występują mniej niż raz na 1 mln urodzeń. I to jest niejako przyczyna, dlaczego osoby z zanikami mięśni stoją na straconej pozycji (niestety) - po co ładować pieniądze w badania dla kilku, kilkunastu osób czasem kilku tysięcy. Tak właśnie myślą koncerny i instytucje państwowe odpowiedzialne za finansowanie badań.

 

Na ten aspekt zwracali również uwagę uczestnicy konferencji Jennifer Trust for Spinal Muscular Atrophy, która odbyła się w Londynie 7 lipca 2012.

 

„Przedmiotem wykładów i dyskusji były obecne i planowane próby kliniczne oraz wyzwania i nadzieje związane z opracowaniem leku na SMA. Pomimo bardzo wielu niewiadomych i wyzwań, jakie stoją przed naukowcami, naukowcy byli zdania, że w ciągu najbliższych kilku lat powinna pojawić się terapia choćby powstrzymująca rozwój choroby. Niestety bardzo dużym problemem są również pieniądze. Bez odpowiedniego sposobu finansowania naukowcy nie są w stanie kontynuować badań.


Dlatego też podniesiony był również problem mówienia o chorobie, organizowania się, wspólnego naciskania na rządzących, aby pozyskiwać fundusze na badania.


Wiadomo, że była to głównie rozmowa dotycząca Jennifer Trust, ale myślę, że również SMAk Życia ma szansę z Wasza pomocą stać się tubą przez którą polskie społeczeństwo będzie miało szansę usłyszeć o chorobie i zainteresować nią media i osoby rządzące, aby pozyskiwać dofinansowania do rehabilitacji, sprzętu i poziomu wiedzy o opiece nad chorymi na SMA. (...). Jeśli chodzi o obecnie trwające badania nad lekiem, omawiane były głównie Olesoxime, terapia genowa, terapia komórkami macierzystymi oraz oligonukleotydy antysensowe." – z blogu http://sebastiankowo.blogspot.com mamy chorego na zanik mięśni małego Sebastiana, która była na wspomnianej konferencji.


[*] Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobągenetyczną, która dotyka tylko chłopców (?). Powoduje postępujący i nieodwracalny zanik mięśni. W większości przypadków pacjenci w wieku młodzieńczym muszą korzystać z wózka inwalidzkiego. Potem jest już tylko gorzej. W miarę rozwoju choroby pogarsza się praca serca i przepony, powodując problemy z oddychaniem. Niewielu pacjentów żyje dłużej niż 40 lat, ale są też oczywiście wyjątki.