22 stycznia 2018 roku Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) ponownie oceni, czy lek na rdzeniowy zanik mięśni Spinraza (nusinersen) będzie w Polsce refundowany. Poprzednia ocena agencji była negatywna, jedynie prezes agencji zgłosił odmienne zdanie.

 

Lek Spinraza został dopuszczony do obrotu przez amerykańska agencję ds. żywności i leków FDA rok temu, a w Europie przez EMA 6 miesięcy temu, jest wskazany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA – spinal muscular atrophy) u niemowląt i dzieci. Jest to postępująca choroba układu nerwowo-mięśniowego wywołana mutacją w chromosomie 5q w genie SMN1. Drugi gen SMN2, zlokalizowany w sąsiedztwie genu SMN1, odpowiada za produkcję niewielkiej ilości białka SMN. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba o szerokim spektrum objawów klinicznych, której ciężkość jest związana z mniejszą liczbą kopii genu kodującego SMN2 i młodszym wiekiem w momencie wystąpienia objawów.

 

Spinraza jest bezpieczna, ale czy skuteczna?

Lek jest nowy i ma status „sierocego”. Jest tylko kilka badań klinicznych i wszystkie pochodzą z Kliniki Pediatrycznej w Orlando, Floryda, kierowanej przez prof. Rischarda Finkela. Ostatnie, dotyczące 121 dzieci, publikowane było w listopadowym numerze NEJM i potwierdziło, że lek wpływa na poprawę motoryki u niemowląt, które go otrzymywały. W publikacji prezentującej wyniki badania nie osiągnięto jednak wymaganej liczby zdarzeń, aby przeprowadzić analizę przeżycia. Na dzień analizy mediana wieku zgonu lub stałej wentylacji nie została osiągnięta, ponieważ większość uczestników przeżyło bez stałej wentylacji.

 

Nie odnaleziono badań oceniających skuteczność praktyczną leku Spinraza we wskazaniu rdzeniowy zanik mięśni typ I. Wg ekspertów klinicznych „lek jest skuteczny i bezpieczny w populacji badanej, prowadzi do znamiennej poprawy funkcji ruchowych oraz wpływa pozytywnie na przeżycie” oraz następuje „znaczna poprawa w obiektywnych skalach oceny funkcjonowania ruchowego u chorych, u których włączono leczenie po wystąpieniu objawów choroby. Zmniejszenie ryzyka zgonu i konieczności stosowania wsparcia oddechowego”.

 

Spinraza ma też negatywne konsekwencje

Lek jest podawany do przestrzeni płynowej kręgosłupa w nakłuciu lędźwiowym. W badaniu skuteczności klinicznej Finkel 2017 do poważnych zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły u co najmniej 10% pacjentów leczonych nusinersenem, należą: zaburzenia oddechowe, niewydolność oddechowa, zapalenie płuc, niedodma, ostra niewydolność oddechowa, zachłystowe zapalenie płuc. Zdarzenia te mogą być prawdopodobnie powiązane z obecnością poważnej choroby, jaką jest rdzeniowy zanik mięśni typ I. Mogą wystąpić działania niepożądane związane z podaniem leku przez nakłucie lędźwiowe. Zdaniem ekspertów klinicznych lek jest bezpieczny.

 

Relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania jest do zaakceptowania, szczególnie, że nieskuteczne leczenie prowadzi do znacznego pogorszenia się stanu dziecka, a także zgonu w krótkim, zazwyczaj kilkuletnim okresie czasu. Jednak brak zwiększonego udokumentowanego przeżycia całkowitego związanego ze stosowaniem nusinersenu u dzieci stanowi istotne ograniczenie jeśli chodzi o korzyść ze stosowania leku. W opinii ekspertów klinicznych „zgodnie z wynikami badania III fazy leku korzyści stosowania terapii Spinrazą przewyższają ryzyko stosowania zapewniając poprawę funkcjonowania, wydłużenie przeżycia, umożliwia większy zakres samodzielności typowy dla danego przedziału wiekowego.

 

Koszt leczenia to ok.1,5 mln zł na pacjenta rocznie

Ocenia się, że koszt dwumiesięcznego leczenia (cztery dawki leku) wyniesie ok. jednego miliona pięćset dwadzieścia siedem tysięcy złotych, zaś lek powinien być podawany aż do końca życia pacjenta. W USA roczne koszty leczenia wynoszą ok. 750 tysięcy dolarów. Lek nie jest refundowany przez żaden kraj. W Polsce szacuje się, że może się znaleźć ok. 150 niemowląt i małych dzieci, które mogą być leczone Spinrazą.

 

22 styczeń to sądny dzień

Poprzednia opinia ws. refundacji leku Spinraza była przez agencję zaopiniowana negatywnie. Wynika to z tego, że lek jest bardzo drogi, a po drugie brak jest rzetelnych badań klinicznych, a te które zostały przeprowadzone wskazują, że lek ma co prawda pozytywny wpływ na stan zdrowia i rozwój, ale jest to tylko statystycznie istotna zmiana (lub inaczej, lek spowalnia lub może spowolnić rozwój choroby, ale jej nie leczy). Nie trudno policzyć, że roczne koszty refundacji leku przy 150 pacjentach to koszt grubo ponad 225 mln zł, ale istnieje spore ryzyko nie doszacowania.

 

22 stycznia 2018 roku Rada Przejrzystości AOTMiT ponownie zbada wniosek, czy Spinrazę w Polsce refundować czy nie. Obecnie lek jest refundowany tylko w kilku krajach na świecie jak np. w USA, Izraelu, Japonii, Austrii, Niemczech, Szwajcarii, od stycznia 2018 roku we Włoszech czy w Belgii (w tym ostatnim przypadku w systemie EPA czyli wczesnego dostępu).

 

Aktualizacja 8 styczeń 2018

 

Spinraza nie dla dorosłych z SMA

Cierpiący na SMA Piotr Czarniecki zgłosił zapotrzebowanie na sprowadzenie z zagranicy Spinrazy. Okazało się, że wniosek nie dotarł nawet nawet do ministra zdrowia, który rozpatrzył by go pod względem finansowym, ponieważ odmowę już wydał Konsultant Krajowy ds. Neurologii Danuta Ryglewicz. Profesor Ryglewicz tak samo jak wcześniej Konsultant Wojewódzki ds. Neurologii Profesor Sławek, stwierdziła, że "badanie kliniczne oceniające skuteczność leku Spinraza było prowadzone w grupie dzieci, a wniosek dotyczy osób dorosłych w stanie bardzo zaawansowanym."

 

Oznacza to, że jeśli nawet gdyby Spinraza trafiła na listę leków refundowanych, to żaden dorosły z SMA nie otrzyma tego leku, ponieważ neurolog który musi zaopiniować leczenie nie przepisze leku osobie dorosłej.


Innymi słowy dorosły z SMA nie ma szans na leczenie w Polsce.

 

// Opinia Rady Przejrzystości nr 410/2017 z dnia 18 grudnia 2017 roku w sprawie oceny zasadności finansowania ze środków publicznych, w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych, leku Spinraza (nusinersen) we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni typ I (ICD-10 G12.0)

 



 

Słowo wyjaśnienia

 

Na wstępnie chciałbym wszystkich przeprosić za hejt i kłamstwa jakie pojawiły się w komentarzach, ale cóż tak to jest w Internecie.

 

Nie prawdą jest, że trzeba się rejestrować, aby dodać komentarz. Można pisać jako Gość, a komentarze pojawiają się bez cenzury prewencyjnej, tj. piszesz i od razu pojawia się Twój post. Nie zamierzam usuwać postów hejtujących mnie, moją stronę, tylko dlatego, że wyrażają odmienne zdanie od mojego.

 

W sumie może dobrze, iż tak się stało, bo kiedy w 2010 roku informowałem, że dalsze działania PFRON przyczynią się do likwidacji dofinansowania do zakupu wózków o napędzie elektrycznych, nikogo temat nie interesował. Minęło raptem 4 lata i PFRON nie finansuje już wózków. W sieci lament i zgrzyt zębami, bo PFRON nie daje na elektryki [dla zainteresowanych w 2018 roku też PFRON nie da. Do 10 stycznia co prawda PFRON zbiera opinie na temat zmian w programie Aktywny Samorząd, ale sprawa dofinansowania wózków jest prawie przesądzona].

 

Kiedy pisałem, że proponowane zmiany w ustawie o świadczeniach rodzinnych podzielą opiekunów na lepszych i gorszych, tematem zainteresowała się ogólnopolska gazeta. Ona i tylko ona. Kiedy prawo podzieliło opiekunów na tych od dzieci i od dorosłych, raptem pojawił się lament, „zostaliśmy skrzywdzeni”, choć wcześniej nikogo to nie interesowało.

 

Kiedy w 2016 roku informowałem o znikających ulgach w transporcie zbiorowym, wiele osób zainteresowało się tematem i przepisy przesunięto o rok, potem o jeszcze jeden. Być może ten hejt na tej stronie też zwróci uwagę na problem refundacji Spinrazy i ostatecznie AOTMiT zmieni swoje zdanie. 

 

Mógłbym pójść śladem hejterów i powiedzieć mam SMA i inni mnie nie interesują. To ja mam dostać dofinansowanie na lek, a reszta chorób rzadkich mnie nie obchodzi, niech umierają. Nie wiem jak to nazwać podłość czy tylko nietakt?. Staram się zrozumieć osoby oceniające wnioski o refundację drogich leków, często to w ich rękach leży czyjeś życie. Niestety nie ma pieniędzy dla wszystkich i trzeba się z tym pogodzić.

 

Nie jestem Alfa i Omegą, na wielu rzeczach się znam, na wielu się nie znam i nigdy nie poznam. Zawsze staram się sygnalizować rzeczy ważne, a nie wnikać w szczegóły czy inne niuanse, na których mogę się nie znać, dlatego jest informacja „Treści znajdujące się na stronie są przedstawieniem własnych poglądów autora/autorów. Cała strona nie ma charakteru informacyjnego i nie może być w ten sposób odbierana. Nikt nie gwarantuje przydatności tekstów znajdujących się na witrynie ani, że zawierają informacje zgodne ze stanem faktycznym. Strona nie ma charakteru komercyjnego.[LINK]

 

 

Od kilku dekad na choruję SMA, która to choroba poczyniła ogromnie spustoszenie. Lata życia nauczyły mnie jednak, że sam potrafię ocenić czy coś dla mnie jest dobre czy szkodliwe i żaden hejter czy troll internetowy tego nie zmieni.

 

Na zakończenie, jeśli hejtowanie sprawia ci przyjemność, dzięki temu czujesz się szczęśliwszy, poprawił ci się humor i samopoczucie to pisz dalej – nie namawiam cię do tego, ale też nie będę ci tego bronił.

 

Z Poważaniem
dr Przemysław Kozyra
nie-pelnosprawni.pl
9 styczeń 2018